细胞治疗是生物免疫治疗和基因治疗的重要组成部分。血细胞由于具有运输氧、修复损伤内皮、控制感染、参与机体免疫等多种复杂的功能,因此成为细胞治疗的主要来源。
血细胞输注和造血干细胞移植已广泛应用于许多疾病的临床治疗。造血细胞治疗的领域也拓展到恶性血液疾病、遗传性疾病、重症免疫缺陷、艾滋病、自身免疫性疾病以及肿瘤放化疗后的造血支持治疗等领域。以造血干细胞福细胞体外扩增及定向诱导分化为代表的新一代细胞治疗也已从实验室走向临床应用,并进一步拓宽了其应用领域:外周血干细胞移植时减少动员次数和分离时间,自体造血干细胞移植时的肿瘤净化,脐带血干细胞移植,造血干细胞作为靶细胞的基因治疗,异基因骨髓移植和外周血干细胞移植,造血干细胞移植相关及肿瘤放化疗后的粒细胞和血小板减少,以及NK细胞、树突状细胞和淋巴细胞介导的生物免疫治疗等。在这里主要讨论造血干细胞移植的问题。

外周血造血干细胞移植也称为循环血造血干细胞移植,简称为外周血干细胞移植。1980年首次尝试了外周血造血干细胞移植的临床疗效,1981年报道第一例白血病患者自体外周血造血干细胞移植成功。在此后的一段时间内,外周血造血干细胞移植徘徊不前。随着1989-1993年连续3次国际自体外周血造血干细胞移植专题学术会议的召开,外周血造血干细胞移植开始迅速崛起。

外周血造血干细胞移植具有以下一些十分明显的优势:①有些肿瘤患者出现癌细胞骨转移,特别是骼骨、胸骨等骨髓穿刺常用部位的转移,在这种情况下可以用外周血造血干细胞移植取代骨髓移植。②大剂量射线局部照射患者,累及骨髓,造血干细胞明显减少,致使难以从骨髓抽取足够的造血干细胞用于移植,此时可以用外周血造血干细胞移植取而代之。③釆集外周血造血干细胞方便安全。一般情况下,供者宁愿接受分离白细胞的方法,而不愿全身麻醉采集骨髓。④移植后造血功能和免疫功能比骨髓移植重建迅速。⑤减少了成分输血和抗生素用量等对症治疗措施,缩短了住院时间,节省了经费开支。⑥外周血中的癌细胞沾染少于骨髓,这种观点曾得到某些学者的支持。但是后来研究发现,并非都是如此,癌细胞沾染与病种、病程、癌细胞转移情况以及干细胞动员剂的使用等诸多因素有关。
对于外周血造血干细胞移植的应用尚存在以下一些争议:①外周血造血干细胞移植能否重建长期造血功能,这种争论的实质是移植后造血功能的再现究竟是来自移植的造血干细胞,还是体内残存造血干细胞增生的结果。②异基因外周血造血干细胞移植是否会导致严重的移植物抗宿主病。③外周血造血干细胞移植后,粒细胞、血小板的恢复时间比骨髓移植早,其原因究竟是输入的外周血造血干细胞多,还是细胞成分不同,或者是细胞亚群性能存在差异。以上这些问题尚待澄清和解决。